Terapia genica – Il futuro è già qui?

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Terapia genica - Il futuro è già qui?

La terapia genica ovvero una tecnica ancora sperimentale, con la quale si procede al trasferimento di materiale genetico all’interno di cellule, allo scopo di prevenire, curare o diagnosticare una malattia. A che punto siamo?

Il DNA esiste per un unico scopo: creare altro DNA. È un semplice manuale di istruzioni per la creazione del corpo. Una sua molecola (…) è formata da due filamenti collegati da pioli che creano la famosa spirale nota come doppia elica. Un filamento è diviso in segmenti chiamati cromosomi e in unità singole più piccole chiamate geni. La somma di tutti i geni costituisce il genoma. I geni forniscono istruzioni per le proteine, che compongono buona parte di ciò che è utile nel nostro corpo (da Breve storia del corpo umano. Una guida per gli occupanti).

Ma che succede se i geni sono portatori di un errore? Un errore genetico potrebbe dar vita ad una malattia.

Come funziona la terapia genica?

Introdurre un nuovo gene nel corpo per aiutare a combattere una malattia è proprio l’obiettivo della terapia genica (che ha l’obiettivo di intervenire, modificare i geni malati). Una terapia che oggi è ancora in fase di sperimentazione, e che per questo viene usata solo per le malattie che non hanno altre cure.

In un futuro (speriamo non troppo lontano), questa tecnica potrebbe consentire di trattare varie categorie di disturbo inserendo un gene nelle cellule del paziente. Sostituendo il gene mutato, che è anche la causa della malattia, con una copia sana di questo, si potrebbero evitare molti interventi chirurgici e anche troppi farmaci.

Alcune applicazioni promettenti

  • Terapia genica per la vista

La terapia genica ha un potenziale enorme per il trattamento di malattie retiniche con componente genetica. Ma va detto che il potenziale rischio rende necessari ulteriori studi clinici per aumentarne la sicurezza e l’efficacia.

Attualmente la terapia genica per la vista è limitata alle sole malattie della retina per le quali non esiste alcun altro trattamento.

  • Terapia genica per la cura della talassemia

Anche questa si effettua sostituendo la copia “difettosa” del gene, per poter ristabilire i livelli di emoglobina. In futuro, pertanto, potrebbe essere possibile dare l’addio alle trasfusioni, con risultati duraturi nel tempo. Occorreranno tuttavia altre analisi e ulteriori sperimentazioni prima di arrivare alla meta.

 

Fonti:

Testo citato
Breve storia del corpo umano. Una guida per gli occupanti di Bill Bryson

 

Cristina Perrotti

 

Take Home Message
Per terapia genica, una tecnica ancora sperimentale, si intende il trasferimento di materiale genetico all’interno di cellule, allo scopo di prevenire, curare o diagnosticare una malattia. Ma a che punto siamo?

Tempo di lettura: 1′

Ultimo aggiornamento: 1 febbraio 2020

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