Malattia di Alzheimer – Un Nuovo Farmaco Biologico Riaccende le Speranze

Malattia di Alzheimer – Un nuovo farmaco biologico riaccende le speranze

Dopo una travagliata storia di studi sperimentali controversi, avviati, quasi mollati e poi, ripresi, la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia regolatoria del farmaco degli Stati Uniti, ha annunciato di avere dato il via libera all’approvazione di aducanumab nel trattamento dell’Alzheimer in stadio iniziale. Le aziende produttrici hanno già presentato richiesta di approvazione anche all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), che si pronuncerà nei prossimi mesi.

Combattere l’Alzheimer – una priorità per la sanità pubblica

La notizia dell’approvazione di aducanumab ha destato grande clamore, vuoi per le aree di incertezza nei risultati dei trial clinici, vuoi per le aspettative di cura contro una malattia molto temuta e diffusa. L’Alzheimer rappresenta la più comune forma di demenza, indicata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità come priorità globale di salute pubblica. Ogni 4 secondi viene diagnosticato un nuovo caso di demenza nel mondo.

In Italia, secondo l’ISTAT, le persone affette da demenza sono circa 1 milione e tre volte tanto le persone coinvolte nella loro assistenza, con le immaginabili ricadute in termini di costi di organizzazione, di cura e gestione dei carichi familiari.

Una cura contro l’Alzheimer – sano scetticismo o cauto ottimismo?

L’ingresso nel mercato di un farmaco che possa contrastare il declino cognitivo tipico dell’Alzheimer è ovviamente, un’ottima notizia. Oggi, infatti, non esistono terapie in grado di fermare la malattia, né di condurre a guarigione. I trattamenti disponibili mirano piuttosto a contenerne i sintomi. Eppure, qualcosa non convince la comunità scientifica internazionale…

Biogen ed Eisai, le due case farmaceutiche che dal 2017, collaborano nello sviluppo di aducanumab, all’inizio del 2019, avevano deciso di abbandonare i due studi clinici di fase 3, denominati EMERGE ed ENGAGE, a causa dei risultati non significativi ottenuti. Una nuova analisi dei dati registrati ha tuttavia, riportato il dossier di aducanumab sul tavolo della FDA. Cosa è successo?

Le aree di incertezza degli studi clinici e le speranze del post-marketing

Lo studio EMERGE ha mostrato dati promettenti nella riduzione del declino clinico. Non così ENGAGE, almeno in una prima valutazione dei risultati. A un secondo esame, è stato rilevato però, che i partecipanti allo studio ENGAGE che avevano ricevuto dosi più alte di farmaco avevano ottenuto un beneficio clinico dal trattamento con aducanumab. I risultati di EMERGE quindi, sono stati confermati anche da ENGAGE.

Ma l’efficacia del farmaco contro il declino cognitivo è ancora tutta da provare. Perché mai? Aducanumab è un anticorpo monoclonale diretto contro uno dei principali indiziati della malattia di Alzheimer, la proteina beta-amiloide. È una molecola tossica, che si accumula tra i neuroni e forma placche che interrompono la funzione delle cellule del sistema nervoso. In effetti, non è ancora stato accertato che bloccare la proteina beta amiloide e quindi, impedire la formazione delle placche possa avere effetti terapeutici per la funzione cognitiva e la memoria. Questa è in verità, l’ipotesi alla base del trattamento con aducanumab, che di sicuro è in grado di bloccare le placche di amiloide, ma non è ancora chiaro se sia in grado di fermare l’avanzata della malattia. Per tale ragione, la FDA ha disposto che la reale efficacia del farmaco, in termini di beneficio per la funzione neuronale, dovrà essere verificata grazie ai dati della cosiddetta fase di post marketing del farmaco.

Un farmaco per spingere sull’innovazione

Insomma, negli USA aducanumab è ormai approvato e prevedibilmente, a breve, lo sarà anche in Europa. I suoi reali benefici si valuteranno negli anni a seguire e se le premesse saranno confermate, come si spera, questo anticorpo monoclonale, il primo a intervenire sui processi di sviluppo e progressione della malattia, risponderà a un bisogno di salute urgente e ad oggi, insoddisfatto. Ma soprattutto, come ha affermato Michel Vounatsos, CEO di Biogen, “questo farmaco trasformerà il trattamento delle persone che vivono con il morbo di Alzheimer e scatenerà una continua innovazione negli anni a venire”.

Fonti

– Food and Drug Administration. FDA’s Decision to Approve New Treatment for Alzheimer’s Disease. 07/06/2021

– Medscape Medical News Anti-amyloid About-Face: Aducanumab Effective for Alzheimer’s After All? 22/10/2019.

– Pharmastar – Il Giornale online dei farmaci. Alzheimer, l’Fda approva aducanumab di Biogen ed Eisai. Prima novità dopo 20 anni. 07/06/2021.

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Dott.ssa Serenella Corvo per Redazione VediamociChiara
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Take Home Message – Malattia di Alzheimer – Un nuovo farmaco biologico riaccende le speranze
Aducanumab, un nuovo farmaco biologico, è stato approvato dall’agenzia statunitense FDA, per la cura della malattia di Alzheimer. Si tratta di un anticorpo monoclonale capace di impedire la formazione delle placche di beta amiloide. La proteina beta amiloide è ritenuta una tra le cause alla base della forma di demenza più diffusa, che nel mondo colpisce una persona ogni 4 secondi. Non è ancora chiaro quale sia realmente l’efficacia del farmaco nel contrastare il declino cognitivo tipico della malattia. Ma gli studi e i dati di post-vendita forniranno le attese risposte alle domande di salute di milioni di malati e dei loro care-giver.

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